Pemfigoide infantile refrattario trattato con successo tramite rituximab
Il pemfigoide bolloso è una malattia autoimmune acquisita e caratterizzata da vescicole, che colpisce per lo più le persone anziane ed è rara nei bambini. Fino ad ora sono stati segnalati meno di 100 casi di pemfigoide bolloso dell'infanzia.
Il pemfigoide bolloso infantile (CBP) ha in genere una buona prognosi. La remissione è raggiunta solitamente entro alcune settimane o al massimo alcuni mesi, e le recidive sono rare, anche se si possono verificare casi refrattari, e la malattia può essere pericolosa per la vita in particolare quando le lesioni sono generalizzate. Qui si descrive il caso di un bambino con grave CBP, refrattario a trattamenti multipli. Nel nostro caso, la terapia con azatioprina e immunoglobuline per via endovenosa ha portato ad una scarsa risposta clinica, ma solo in combinazione con alte dosi di prednisolone. La somministrazione di rituximab ha portato ad una risposta clinica completa e ha permesso di diminuire quasi completamente gli steroidi. Non ci sono ancora delle linee guida che indichino come le dosi e la frequenza di rituximab siano più sicure o più efficaci nei bambini con malattie bollose.
Storia della pubblicazione:
Titolo: Refractory Childhood Pemphigoid Successfully Treated with Rituximab
Rivista: Pediatric Dermatology. doi: 10.1111/pde.12057
Autori: Irene Fuertes, Jesús Luelmo, Lorena Leal, Jorge Romaní, Silvia Sánchez, José M. Mascaró Jr
Affiliazioni: Department of Dermatology, Hospital Parc Taulí de Sabadell, Universitat Autonoma de Barcelona, Sabadell, Barcelona, Spain
Department of Pediatrics, Hospital Parc Taulí de Sabadell, Universitat Autonoma de Barcelona, Sabadell, Barcelona, Spain
Department of Dermatology Hospital Clínic, Universitat de Barcelona, Sabadell, Barcelona, Spain
Abstract:
Bullous pemphigoid is an acquired autoimmune blistering disorder affecting mostly elderly people that is rare in children. There have been fewer than 100 cases of childhood bullous pemphigoid reported.
Childhood bullous pemphigoid (CBP) generally has a good prognosis. Remission is usually achieved within several weeks to a few months, and relapses are rare, although refractory cases can occur, and the disease may be life threatening, particularly when lesions generalize. Herein we describe the case of an infant with severe CBP refractory to multiple treatments. In our case, therapy with azathioprine and intravenous immunoglobulin resulted in a slight clinical response, but only combined with high doses of prednisolone. Administration of rituximab led to a complete clinical response and allowed almost complete steroid tapering. There are no current guidelines indicating what doses and frequency of rituximab are safest or most effective in children with blistering diseases.
