Quali risultati misurare nella vitiligine? I risultati di una revisione sistematica e sondaggio tra pazienti e medici
Risultati rilevanti e affidabili svolgono un ruolo cruciale nella corretta interpretazione delle sperimentazioni cliniche e nel confronto dei risultati di queste. Vi è una mancanza di consenso sui metodi di valutazione e sulle misure di esito nella vitiligine, che rende difficile confrontare i risultati di studi randomizzati e controllati ed eseguire meta-analisi.
Obiettivo: L'obiettivo dello studio è stato quello di descrivere l'eterogeneità delle misure di risultato utilizzate negli studi randomizzati e controllati che sono pubblicati sui trattamenti della vitiligine, e di riferire gli esiti più desiderati dal punto di vista dei pazienti e dei medici .
Metodi: Abbiamo condotto una revisione sistematica delle misure di risultato utilizzate negli studi randomizzati e controllati (RCT), nonché un'indagine sugli esiti positivi individuati da pazienti e medici nell'ambito di una collaborazione di definizione di priorità sulla vitiligine.
Risultati: I risultati di 54 studi eleggibili sono stati analizzati e confrontati con gli esiti proposti da pazienti e medici.
In una revisione sistematica, sono stati refertati 25 risultati diversi. Solo il 22% delle sperimentazioni ha chiaramente affermato delle misure primarie di risultato. La ripigmentazione è stata il risultato riportato più frequentemente nel 96% delle prove ed è stata misurata utilizzando 48 scale diverse. Solo il 9% delle prove valutava la qualità di vita. Il tredici percento misurava la cessazione della diffusione della malattia e il 17% degli studi ha riportato i pareri dei pazienti e la soddisfazione del trattamento.
Al contrario, su 438 proposte presentate da pazienti e medici, una ripigmentazione esteticamente accettabile (piuttosto che la percentuale di ripigmentazione) è stata il risultato più desiderabile (68%), seguita dalla cessazione della diffusione della vitiligine
(15%), la qualità della vita (6 %) e il mantenimento di ripigmentazione (4%).
Conclusioni: Noi proponiamo che futuri studi sulla vitiligine debbano includere: la ripigmentazione, l'accettabilità cosmetica dei risultati, la valutazione globale della malattia, la qualità della vita, il mantenimento della ripigmentazione, la stabilizzazione della vitiligine e gli effetti collaterali.
L'accordo internazionale tra clinici, ricercatori e pazienti è necessario per concertare un insieme fondamentale di esiti condivisi per i futuri studi sulla vitiligine.
Fonte:
Titolo: Which outcomes should we measure in vitiligo? Results of a systematic review and a survey amongst patients and clinicians on outcomes in vitiligo trials.
Rivista: British Journal of Dermatology. doi: 10.1111/j.1365-2133.2012.11056.x
Autori: V. Eleftheriadou, K.S. Thomas, M.E. Whitton, J. M Batchelor, J.C. Ravenscroft
Affiliazioni: Centre of Evidence Based Dermatology, University of Nottingham, UK
Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Centre, Nottingham, UK
Abstract:
Background: Relevant and reliable outcomes play a crucial role in the correct interpretation and comparison of the results of clinical trials. There is a lack of consensus around methods of assessment and outcome measures for vitiligo, which makes it difficult to compare results of randomised controlled trials and perform meta-analysis.
Objective: The objective of this study was to describe the heterogeneity in outcome measures used in published randomised controlled trials of vitiligo treatments, and to report the most desirable outcomes from patients' and clinicians' perspectives.
Methods: We conducted a systematic review of outcome measures used in randomised controlled trials (RCTs) as well as a survey of the most desirable outcomes identified by patients and clinicians as part of a vitiligo priority setting partnership.
Results: Outcomes from 54 eligible trials were analysed and compared to outcomes suggested by patients and clinicians.
In the systematic review, 25 different outcomes were reported. Only 22% of trials had clearly stated primary outcome measures. Repigmentation was the most frequently reported outcome in 96% of trials and was measured using 48 different scales. Only 9% of trials assessed quality of life. Thirteen percent measured cessation of spreading of the disease and 17% of studies reported patients' opinions and satisfaction with the treatment.
In contrast, out of 438 suggestions made by patients and clinicians, cosmetically acceptable repigmentation (rather than percentage of repigmentation) was the most desirable outcome (68%), followed by cessation of spread of vitiligo (15%), quality of life (6%) and maintenance of repigmentation (4%).
Conclusions: We propose that future vitiligo trials should include: repigmentation, cosmetic acceptability of results, global assessment of the disease, quality of life, maintenance of repigmentation, stabilisation of vitiligo and side effects.
International consensus amongst clinicians, researchers and patients is needed to establish an agreed core outcome set for future vitiligo trials.
