Ciclofosfamide orale senza corticosteroidi per il trattamento del pemfigoide della membrana mucosa
Il pemfigoide della membrana mucosa (MMP) rappresenta ancora una malattia che potenzialmente minaccia la vita e la vista. Gli immunosoppressori, come per esempio la ciclofosfamide (CYC), sono indicati per i pazienti con MMP grave e/o refrattario.
Obiettivi: Valutare l'efficacia e la sicurezza di CYC orale e giornaliera, senza corticosteroidi come terapia per MMP grave.
Metodi: Sono stati inclusi nello studio tredici pazienti, con MMP refrattario, che hanno ricevuto CYC per via orale ad una dose iniziale di 2 mg/kg senza corticosteroidi. I trattamenti precedenti, ad esempio dapsone, sulfasalazina e/o agenti topici, sono stati mantenuti durante il trattamento con CYC. L'iniziale gravità clinica e la risposta al trattamento sono state valutate mediante un punteggio. La CYC è stata interrotta dopo la remissione completa (CR), quando MMP è progredita o quando si è instaurata una linfopenia < 700/mm3.
Risultati: Alla settimana 52 di trattamento con CYC, il tasso di risposta globale è stato del 69% (9/13 pazienti) con un tempo mediano per il controllo della malattia di 8 settimane (range 4-52). Sette pazienti (54%) hanno avuto una CR con un tempo mediano di CR di 24 settimane (16-52), tutti i restanti hanno avuto CR alla settimana 52. La durata media della somministrazione di CYC è stata di 12 settimane (range 2-52). L'effetto collaterale più comune è stato la linfopenia (10/13 pazienti), che ha portato all'esclusione dalla somministrazione di CYC per sei pazienti. Non è stata osservata sepsi.
Conclusioni: CYC senza corticosteroidi è sicura ed ha una rapida efficacia nei pazienti con MMP grave e refrattario.
Storia della pubblicazione:
Titolo: Oral cyclophosphamide without corticosteroids to treat mucous membrane pemphigoid
Rivista: British Journal of Dermatology. doi: 10.1111/bjd.12041
Autori: E.M. Munyangango, C. Le Roux-Villet, S. Doan, F. Pascal, I Soued, M. Alexandre, M. Heller, N. Lièvre, F. Aucouturier, F. Caux, L. Laroche, C. Prost-Squarcioni
Affiliazioni: Department of Dermatology, Avicenne Hospital, AP–HP, UFR Paris 13, 93009 Bobigny Cedex, France
Department of Ophthalmology, Bichat Hospital, AP–HP, Université Paris 7-Diderot, 75877 Paris Cedex 18, France
Department of Otorhinolaryngology, Avicenne Hospital, AP–HP, UFR Paris 13, 93009 Bobigny Cedex, France
Stomatology and Immunology Departments, Saint-Louis Hospital, AP–HP, Université Paris 7-Diderot, 75475 Paris Cedex 10, France
Department of Histology, Avicenne Hospital, AP–HP, UFR Paris 13, 93009 Bobigny Cedex, France
Abstract:
Background: Mucous membrane pemphigoid (MMP) still represents a potentially life- and sight-threatening disease. Immunosuppressants, e.g. cyclophosphamide (CYC), are indicated for patients with severe and/or refractory MMP.
Objectives: To evaluate the efficacy and safety of daily oral CYC without corticosteroids as therapy for severe MMP.
Methods: Thirteen patients, with severe refractory MMP, who received oral CYC at an initial dose of 2 mg/kg without corticosteroids were retained. Previous treatments, e.g. dapsone, sulfasalazine and/or topical agents, were maintained during CYC treatment. Initial clinical severity and response to treatment were assessed by scoring. CYC was stopped after complete remission (CR), or when MMP progressed or lymphopenia < 700/mm3 occurred.
Results: At 52 weeks of CYC treatment, overall response rate was 69% (9/13 patients) with a median time-to-disease control of 8 (range 4–52) weeks. Seven (54%) patients entered CR with a median time-to-CR of 24 (16–52) weeks, all remaining in CR at week 52. The mean duration of CYC administration was 12 weeks (range 2–52). The most common side effect was lymphopenia (10/13 patients), which led to CYC withdrawal for six patients. No sepsis was observed.
Conclusions: CYC without corticosteroids had rapid efficacy in patients with severe refractory MMP and was safe.
