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L'approvazione FDA di dispositivi ad alto rischio si basa su dati limitati

Un recente studio indica che la qualità e la quantità di dati sui quali l'agenzia americana del farmaco FDA si basa per approvare i dispositivi ad alto rischio e consentirne la commercializzazione è estremamente variabile.

Uno studio pubblicato nell'edizione dell'11 agosto di JAMA e redatto dal Dr. Joseph S. Ross, della Yale University School of Medicine di New Haven nel Connecticut, e colleghi ha evidenziato come quasi tutti dispositivi esaminati dagli autori fra il 2010 ed il 2011 abbiano ottenuto l'approvazione sulla base di due studi: uno studio cardine (che serve come base per l'approvazione da parte della FDA) e un ulteriore studio non-cardine. Gli studi che non soddisfano i criteri di quel che viene denominato uno studio cardine sono generalmente condotti al fine di valutare aspetti quali la fattibilità e coinvolgono un numero limitato di pazienti, questi studi vengono utilizzati principalmente per esaminare le prestazioni del dispositivo e per guidare lo sviluppo e l'uso clinico prima dell'immissione sul mercato.

Gli autori scrivono: "La maggior parte dei dispositivi è stata valutata, e viene ancora oggi valutata, sulla base di un numero ridotto di studi, molti dei quali sono spesso focalizzati su marker secondari e vengono condotti su un numero ridotto di pazienti, per un periodo di tempo limitato; questi studi inoltre esaminano spesso applicazioni diverse da quelle originariamente presentate nella domanda di approvazione alla messa in commercio".

Negli Stati Uniti, la FDA concede molto spesso l'autorizzazione alla commercializzazione di dispositivi ad alto rischio tramite procedure originariamente pensate per valutare l'approvazione preliminare alla messa in commercio, si tratta di dispositivi che gli autori dello studio definiscono come "[dispositivi] che supportano o sostengono la vita umana, prevengono specifiche malattie o presentano rischi potenzialmente seri per i pazienti che ne fanno uso".

Il percorso preliminare di approvazione richiede che le prove cliniche forniscano un ragionevole grado di sicurezza circa la sicurezza e l'efficacia del dispositivo.

L'agenzia americana ha accelerato le tempistiche di accesso alle nuove tecnologie da parte dei pazienti, mostrandosi più flessibile circa i requisiti necessari all'immissione sul mercato per i dispositivi da alto rischio, ma la preoccupazione è che gli studi a supporto di queste approvazioni manchino di rigore e siano invece caratterizzati da errori sistematici dovuti a distorsioni.

Lo studio mostra come, tra il 2010 e il 2011, la FDA abbia concesso l'approvazione alla commercializzazione di 28 dispositivi terapeutici ad alto rischio tramite le procedure utilizzate per l'approvazione preliminare alla vera e propria approvazione all'immissione sul mercato.

Fra i dispositivi approvati, 10 (35,7%) sono stati ritirati dal commercio almeno una volta e uno di questi (3,6%) è stato soggetto ad un ritiro dal commercio di classe I, che corrisponde al più alto livello di rischio che determina il ritiro dal mercato (ragionevole probabilità di gravi problemi di salute o morte). Un altro dispositivo è stato ritirato dal mercato volontariamente.

Maggiore enfasi sugli studi successivi alla messa in commercio

"Man mano che la FDA adotta linee guida sempre più flessibili per quanto riguarda l'approvazione preliminare alla messa in commercio di questa classe di dispositivi, con l'intenzione di rendere le nuove tecnologie disponibili ai pazienti in tempi più rapidi, i dati provenienti da studi condotti successivamente alla commercializzazione diventeranno un criterio sempre più importante in termini sia di impiego clinico che di redazione delle linee guida e relative regolamentazioni", scrivono gli autori.

Tuttavia, i ricercatori sottolineano come soltanto il 13% degli studi posteriori alla commercializzazione sia stato completato nel periodo compreso fra i 3 e i 5 anni successivi all'approvazione da parte della FDA. Nel 17,9% dei casi non sono stati condotti studi successivi all'immissione sul mercato e per 13 dispositivi (46,4%) il numero di studi condotti è stato minore di tre.

Gli autori dello studio spiegano: "I nostri risultati riguardo la limitata disponibilità di dati durante il processo di approvazione da parte della FDA, evidenziano come sia necessario condurre ulteriori studi dopo la messa in commercio di questi dispositivi, indipendentemente dal fatto che gli studi vengano avviati su iniziativa dell'azienda produttrice o di ricercatori indipendenti, per espandere le conoscenze relative all'efficacia e alla sicurezza dei dispositivi stessi".

Gli autori fanno inoltre notare come circa l'85% degli studi post-commercializzazione "non siano stati avviati in risposta alle esigenze della FDA, e il 40% sono stati condotti senza alcun supporto da parte dell'azienda produttrice".

Il Dr. Ross ha ricevuto sovvenzioni dal Pew Charitable Trusts ed è stato sostenuto dal National Institute on Aging e dalla American Federation for Aging Research. Il Dr. Ross e uno dei coautori hanno ricevuto finanziamenti (tramite la Yale University) da Medtronic e Johnson & Johnson; dai centri Medicare & Medicaid Services; e da parte della FDA, al fine di sviluppare metodologie per la sorveglianza e la valutazione post-commercializzazione dei dispositivi medici.