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Masitinib utile nella mastocitosi sistemica

clinical trial

Secondo uno studio multinazionale, la terapia con masitinib può rivelarsi utile nel trattamento della mastocitosi sistemica indolente che non risponde ad altri trattamenti.

In un articolo pubblicato il 6 gennaio su The Lancet, il Dr. Olivier Hermine, del National Center of Mastocytosis di Parigi, e colleghi sottolineano la natura eterogenea della sintomatologia della mastocistosi, caratterizzata da sintomi come prurito, depressione e astenia.

Masitinib è un inibitore della tirosin-chinasi che ha come obiettivo le chinasi KIT e LYN, coinvolte nella patogenesi di questa condizione. Per studiarne gli effetti, il team di ricercatori ha arruolato 135 pazienti afferenti a 50 diversi centri clinici, situati in 15 paesi diversi.

I pazienti sono stati randomizzati e assegnati alla terapia con masitinib orale al dosaggio di 6 mg/kg al giorno per 24 settimane o al braccio placebo. Sono stati classificati come sintomi gravi al baseline: prurito con un punteggio di 9 o più, episodi di arrossamento fino a 8 volte a settimana, depressione con un punteggio rispetto alla Hamilton Rating Scale di 19 o più e affaticamento con un punteggio di 75 o più rispetto alla Fatigue Impact Scale.

Alla settimana 24 il 18,7% dei pazienti nel gruppo masitinib ha mostrato un miglioramento cumulativo del 75% o più rispetto al baseline in almeno uno dei sintomi. La risposta nel gruppo placebo è stata del 7,4%.

Gli eventi avversi più frequenti sono stati: diarrea (4% dei pazienti nel gruppo masitinib e 2% nel gruppo placebo) e orticaria (2% nel gruppo masitinib).

"A differenza delle forme più aggressive, la mastocitosi sistemica indolente — una condizione molto rara che manca di adeguati trattamenti — non ha alcun protocollo terapeutico standard", scrivono i ricercatori, che concludono sottolineando come masitinib "potrebbe rappresentare un'importante opzione di trattamento per i pazienti e potrebbe diventare lo strumento per la gestione a lungo termine della sintomatologia collegata a questa patologia".

Lo studio è stato finanziato da AB Science, che sta sviluppando masitinib per l'impiego in alcune malattie a carattere infiammatorio, nelle patologie neurodegenerative e in campo oncologico.

Il Dr. Hermine è il presidente del comitato scientifico di AB Science e alcuni dei coautori sono dipendenti della compagnia o intrattengono con essa rapporti commerciali.

 

Riferimenti:

Lortholary, Olivier et al. — Masitinib for treatment of severely symptomatic indolent systemic mastocytosis: a randomised, placebo-controlled, phase 3 study, The Lancet, edizione online del 6 gennaio 2017; http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(16)31403-9