Propranololo in una serie di casi di 174 pazienti con emangioma infantile complicato: indicazioni, sicurezza e prospettive future
L'emangioma infantile (IH) è un tumore benigno, comune e auto-limitante dell'infanzia; solo una minoranza di casi necessita di un trattamento attivo. Attualmente, il propranololo sembra superiore ai trattamenti classici.
Obiettivi
Questo studio prospettico documenta le indicazioni e gli effetti collaterali del propranololo per IHs complicati, in un ampio gruppo di pazienti.
Metodi
L'analisi dei dati raccolti in maniera prospettica è stata condotta su 174 pazienti con IH trattati con propranololo, in un centro di riferimento terziario dal settembre 2008 al gennaio 2012.
Risultati
Del gruppo facevano parte bambini con un IH potenzialmente pericoloso e/o complesso; le bamvine/bambini sono stati in rapporto di 123/51, e l'età media all'inizio del trattamento è stata di 4.8 mesi. Nei 173 casi (99.4%), il trattamento ha avuto successo come si è potuto dimostrare in modo non quantitativo con l'osservazione clinica. Questo effetto sorprendente è stato caratterizzato dall'immediata cessazione della crescita, dal rammollimento, dallo sbiadito dell'eritema e dall'induzione rapida della regressione. La durata media del trattamento è stata di 10.7 mesi. Gli effetti collaterali più importanti sono stati: ipotensione (3.4%), difficoltà respiratorie (9.2%), irrequietezza notturna (22.4%) e acra fredda (36.2%). In un paziente, il trattamento al propranololo non è stato portato a termine. In 15 pazienti è stato necessario ridurre la dose, anche se la dose minima è stata comunque efficace.
Conclusioni
In questo studio, il propranololo è stato efficace e sicuro in quasi tutti i pazienti con IH complessi. La somministrazione di farmaci sistemici per un bambino con una condizione benigna richiede un attento esame, in quanto solo una minoranza di pazienti con IH richiederebbe un intervento medico attivo. È evidente uno spostamento dell'indicazione del propranololo per IH, che in questo modo espande la sua applicazione anche alle situazioni pericolose per la vita o a quelle di gravi invalidità funzionali fino alla prevenzione precoce di sequele deturpanti o esteticamente permanenti. L'indicazione di tale approccio attivo, tuttavia, deve essere eseguita da medici esperti.
Storia della pubblicazione:
Titolo: Propranolol in a case series of 174 complicated infantile haemangioma patients: Indications, safety and future directions
Rivista: British Journal of Dermatology. doi: 10.1111/bjd.12189
Autori: D.J.J. Hermans, C.G. Bauland, J. Zweegers, I.M. van Beynum, C.J.M. van der Vleuten
Affiliazioni: Radboud University Nijmegen Medical Centre, Department of Dermatology, Hecovan Team for haemangioma and vascular malformations, Nijmegen, The Netherlands
Canisius-Wilhelmina Hospital, Department of Plastic Surgery, Nijmegen, The Netherlands
Erasmus Medical Centre Rotterdam, Sophia Children's Hospital Department of Paediatric Cardiology, Rotterdam, The Netherlands
Abstract:
Background
Infantile haemangioma (IH) is a benign, common and self-limiting tumour of infancy; only a minority of cases need active treatment. Currently, propranolol appears superior to classic treatments.
Objectives This prospective study documents indications and side effects of propranolol for complicated IHs in a large patient group.
Methods
Analysis of prospectively collected data was performed on 174 IH patients treated with propranolol in a tertiary referral centre from September 2008 to January 2012.
Results
The group consisted of children with a potentially threatening and/or complicated IH; girl/boy was ratio 123/51, and mean age at start of treatment was 4.8 months. In 173 cases (99.4%), treatment was successful, as assessed non-quantitatively by clinical observation. This striking effect was characterised by immediate cessation of growth, softening, fading of the erythema and rapid induction of regression. The mean duration of treatment was 10.7 months. The most important adverse effects were: hypotension (3.4%), wheezing (9.2%), nocturnal restlessness (22.4%) and cold acra (36.2%). In one patient, propranolol was stopped. In 15 patients the dose needed to be reduced, although the lower dose was still effective.
Conclusions
In this study, propranolol was effective and safe in almost all complex IH patients. Administration of systemic medication to an infant with a benign condition requires careful consideration, as only a minority of IH patients would require an active medical intervention. A shift of propranolol indication for IH is evident, expanding its application for life-threatening situations or severe functional impairment to early prevention of disfigurement or cosmetically permanent sequelae. The indication for such an active approach, however, should be made by experienced physicians.
